TIN TỨC CHI TIẾT

Công dụng tế bào gốc: thế hệ tiếp của ngành dược phẩm

Tế bào gốc không những được nhiều người lưu trữ và sử dụng để điều trị bệnh vì công dụng sinh học của mình, mà các sản phẩm điều chế từ chúng còn đang là đại diện cho một phương pháp điều trị mới trong y học và dược phẩm. Đó là công nghệ thuốc tế bào gốc.

Trên thực tế, tế bào gốc đã và đang giúp thúc đẩy một thời đại mới của y học gọi là y học tái tạo. Trong những năm gần đây, việc phát minh và sử dụng thuốc tế bào gốc đã giúp biến y học tái tạo tạo nên một cuộc cách mạng mới trong điều trị bệnh. Lĩnh vực y học tái tạo đã và đang tiến hành hàng loạt các cuộc nghiên cứu và thử nghiệm lâm sàng để tạo ra các cơ quan, bộ phận nhân tạo dùng trong cấy ghép. Các bộ phận nhân tạo từ tế bào gốc được đánh giá là sẽ thay thế các cơ quan nhân tạo từ nhựa tổng hợp và hợp kim theo hướng an toàn, hiệu quả và lâu dài hơn. 

Không giống như phương pháp ghép tế bào gốc, các loại thuốc của tế bào gốc là những sản phẩm có sẵn trên thị trường, sẵn sàng để sử dụng mà không cần bất cứ thao tác hay kỹ thuật gì như phẫu thuật can thiệp thêm.

thực phẩm tế bào gốc

Thuốc tế bào gốc là sản phẩm đáng chú ý tiếp theo của lĩnh vực y học tái tạo

Thuốc tế bào gốc là gì?

Thuốc tế bào gốc là các sản phẩm có sẵn được điều chế dựa trên công dụng tế bào gốc và được chỉ định để điều trị, chữa bệnh, ngăn ngừa, chẩn đoán bệnh, làm giảm hay ngăn chặn các biến chứng do bệnh.

Cùng là các phương pháp điều trị bệnh có sử dụng tế bào gốc, vậy việc dùng công nghệ thuốc tế bào gốc và phẫu thuật cấy ghép tế bào gốc để chữa bệnh có sự khác biệt cụ thể. Và sự khác biệt lớn nhất giữa chúng là, thuốc tế bào gốc là một sản phẩm dược học, trong khi đó, phương pháp ghép tế bào gốc lại là một liệu trình điều trị bệnh có sử dụng thuốc tế bào gốc.

Các chi tiết về sự khác biệt chính được liệt kê như sau:

Thuốc tế bào gốc

Phương pháp ghép tế bào gốc

Là sản phẩm điều chế từ tế bào gốc

Là liệu pháp y tế có sử dụng tế bào gốc

Là sản phẩm có sẵn

Sử dụng sản phẩm được lưu trữ sẵn

Sản xuất với số lượng lớn và có chất lượng nhất quán

Số lượng và chất lượng khác nhau theo từng lần thu thập 

Chất lượng được kiểm soát dưới sự hướng dẫn của tổ chức GMP*

Chất lượng khác nhau phụ thuộc vào người hiến và quy trình xử lý và lưu trữ tế bào.

* Tiêu chuẩn GMP (Good Manufacturing Practices ) về hệ thống đảm bảo chất lượng, từ sản xuất cho đến khi cho ra thành phẩm có nguồn gốc từ tế bào gốc. GMP là một tiêu chuẩn không thể thiếu trong hệ thống quản lý an toàn thực phẩm và đặc biệt là dược phẩm, là yếu tố tiên quyết cho việc phát triển hệ thống HACCP và các tiêu chuẩn về ISO 22000.

Việc sử dụng thuốc tế bào gốc khác gì so với phương pháp ghép tế bào gốc thông thường?

Sự ra đời của tế bào gốc đã cung cấp thêm một cách tiếp cận mới về phương diện chữa bệnh trong y học. Cho đến nay, có ít nhất 2 phương pháp sử dụng tế bào gốc trong lĩnh vực này được triển khai: liệu pháp cấy ghép và công nghệ thuốc tế bào gốc.

  1. Phương pháp cấy ghép tế bào gốc đã và đang được sử dụng phổ biến hơn 20 năm nay. Tuy nhiên, việc giảm chất lượng và số lượng tế bào gốc trong cơ thể do lão hóa là một hạn chế lớn cho việc thu thập mẫu để sử dụng của phương pháp này. Ngay cả khi tất cả những khó khăn và hạn chế kỹ thuật liên quan đến liệu trình này có thể được giải quyết trong tương lai gần, chi phí cao sẽ vẫn là một thách thức. Thật vậy, quá trình phân lập nguyên bào sợi, nuôi cấy và lập trình lại cho các ứng dụng lâm sàng là rất phức tạp, tốn thời gian và tốn kém.
  2. Thuốc tế bào gốc cho y học đã trở thành một lựa chọn mới trong liệu pháp tế bào gốc. Thuốc tế bào gốc có thể khắc phục tất cả các hạn chế của phương pháp cấy ghép tế bào gốc. Đặc biệt, chất lượng, số lượng và giá cả của thuốc tế bào gốc đều có thể được kiểm soát.

Thuốc tế bào gốc: phân loại

Thuốc tế bào gốc được sản xuất chủ yếu từ tế bào gốc máu (HSCs) và tế bào gốc mô (MSCs). Cơ chế hoạt động của các 2 loại thuốc được điều chế từ 2 loại tế bào gốc này là hoàn toàn khác nhau.

Trong khi các loại thuốc tế bào gốc điều chế từ HSCs có khả năng tái tạo hệ thống tạo máu cho bệnh nhân, thuốc dựa trên MSCs thường nhắm vào hệ thống miễn dịch và tạo điều kiện chữa lành các vị trí bị tổn thương ở các mô, lớp biểu bì, lớp thành bên ngoài các cơ quan, mạch máu… bởi các cận tiết tố và nội tiết tố.

>>> Xem thêm về việc ứng dụng tế bào gốc vào tri bệnh bạch cầu tại: https://medezevn.com/vi/ung-dung-te-bao-goc-trong-dieu-tri-benh-bach-cau-p255 

Thuốc dựa trên tế bào gốc tạo máu (HSCs)

HSCs được tìm thấy trong và hầu hết được phân lập từ tủy xương, máu ngoại vi và máu cuống rốn. Vai trò của HSCs trong cả các bệnh ác tính được thể hiện qua khả năng biệt hóa HSCs tại tủy xương để hình thành một hệ thống tạo máu mới.

Tuy nhiên, HSCs lại tạo ra khả năng miễn dịch mạnh mẽ, chống lại hệ thống miễn dịch của vật chủ. Tức khi ghép vào cơ thể người bệnh sẽ khó thích nghi với môi trường mới và gây ra biến chứng nếu không có sự phù hợp về chỉ số sinh học. Do đó, phương pháp cấy ghép tế bào gốc cần tìm mẫu từ người hiến có sự tương thích về hệ thống kháng nguyên bạch cầu giữa người với người (HLA).

công dụng tế bào gốc máu điều trị miễn dịch

Thuốc tế bào gốc máu là loại dược phẩm có công dụng điều tiết miễn dịch mạnh mẽ

Mặc dù máu cuống rốn có vẻ như là một ứng cử viên tốt cho nguồn HSCs không giới hạn, nhưng nó cũng có những thách thức làm hạn chế ứng dụng của nó, bao gồm cả sự khó khăn trong việc thu thập đủ số lượng lẫn chất lượng cần thiết để sản xuất thuốc tế bào gốc ổn định và lâu dài.

Thuốc dựa trên tế bào gốc trung mô (MSCs)

Tế bào gốc trung mô có mặt trong hầu hết tất cả các mô, phổ biến nhất là tủy xương, mô mỡ, cuống rốn, máu cuống rốn và nhau thai. Đây là loại tế bào gốc đa chức năng; chúng không chỉ biệt hóa thành nhiều dòng tế bào mà còn tạo ra các cytokine (tập hợp các protein và peptit hòa tan có tác dụng điều hòa các hoạt động chức năng của từng tế bào và của cả tổ chức trong trường hợp sinh lý và bệnh lý) và yếu tố tăng trưởng để điều chế miễn dịch và thúc đẩy quá trình lành vết thương và tái tạo mô.

Trong hầu hết các trường hợp, thuốc tế bào gốc được sản xuất chủ yếu từ MSCs nhờ vào khả năng điều chế miễn dịch của chúng với cơ thể vật chủ.

Cơ chế của thuốc tế bào gốc 

Hai cơ chế chính của điều trị qua trung gian thuốc tế bào gốc là điều chế miễn dịch và tác dụng cận tiết/nội tiết.

Cơ chế điều tiết miễn dịch (chống đào thải mẫu ghép) là công dụng phổ biến nhất của thuốc tế bào gốc được thương mại hóa hiện nay; khoảng 80% các sản phẩm thuốc tế bào gốc hoạt động thông qua cơ chế điều tiết miễn dịch. Điều này có nghĩa là hệ thống miễn dịch của vật chủ có thể được điều chỉnh để không còn gây nguy hiểm cho thuốc tế bào gốc nữa, nhờ vào sự tương tác gián tiếp hoặc trực tiếp giữa tế bào gốc và tế bào miễn dịch của vật chủ.

Bằng cách điều chỉnh miễn dịch, MSCs có thể ức chế hiệu quả cả các bệnh viêm cấp tính và mãn tính. Một số loại thuốc tế bào gốc dựa trên MSCs đã được phê duyệt để sử dụng ở một số quốc gia và chứng minh  khả năng của chúng trong việc điều chế miễn dịch. Một bằng chứng khác là thuốc tế bào gốc đầu tiên (Prochymal) được đánh giá cao trong liệu pháp đối với bệnh GVHD (Bệnh ghép chống chủ do truyền máu) và đã được Cơ quan Dược phẩm và Thực phẩm Canada phê duyệt.

Cơ chế chính thứ hai của thuốc tế bào gốc liên quan đến các yếu tố tăng trưởng được sản xuất bởi tế bào gốc. MSCs có thể tạo ra một nhóm các yếu tố tăng trưởng và các cytokine gây ảnh hưởng sinh học lên các tế bào khác. MSCs có thể tạo ra các yếu tố kích thích tế bào gốc của vật chủ, ức chế sự chết tự nhiên của tế bào. Một số cytokine gây ảnh hưởng đến các yếu tố cận tiết, trong khi những người khác có thể có tác dụng nội tiết.

Tương lai của thuốc tế bào gốc

Trong những năm gần đây, các phương pháp điều trị bằng tế bào gốc đã tiến triển từ việc sử dụng toàn bộ tế bào gốc đến chỉ sử dụng các thành phần có nguồn gốc từ tế bào gốc để chữa bệnh hay điều chế thuốc. Ví dụ, thành phần exosome từ MSCs có chức năng tương tự như MSCs nên đã và đang được nghiên cứu và thử nghiệm lâm sàng để ứng dụng trong y học để sửa chữa tổn thương mô, ức chế phản ứng viêm và điều chế hệ thống miễn dịch.

tế bào gốc hình thành

Hình ảnh các túi bào exosome cực nhỏ được hình thành từ tế bào gốc 

Exosome là chất có mặt trong hầu hết dịch cơ thể như máu, nước tiểu, nước bọt và sữa. Tuy công dụng của exosome vẫn đang được nghiên cứu, các nhà khoa học đã tìm ra 2 tiềm năng đáng chú ý của chất này trong y học. Đó là sử dụng exosome trong việc làm chất chỉ thị trong chẩn đoán bệnh, và tận dụng kích thước nhỏ của chúng để mang thuốc đến nơi cần tác dụng trong cơ thể.

Trong nhiều nghiên cứu được công nhận trên thế giới, exosome lấy từ tế bào gốc có nguồn gốc từ mỡ của con người có thể đẩy nhanh quá trình lành vết thương qua da, là tác nhân bảo vệ tim mạch, giảm apoptosis và xơ hóa tim, tăng cường chức năng tim và hình học sau nhồi máu cơ tim do tái lập năng lượng sinh học, giảm stress, thúc đẩy sự tăng sinh tế bào gốc tim trong ống nghiệm, chấn thương thận cấp tính hay điều trị bệnh gan xơ hóa, kích thích tái tạo cơ xương...

Tương tự như MSCs, các túi tế bào ngoài tế bào (EV) từ MSCs cũng có thể điều chỉnh hệ thống miễn dịch...

Thuốc tế bào gốc - Thế hệ tiếp theo của dược phẩm

Bởi vì phương pháp cấy ghép tế bào gốc chỉ áp dụng cho một số đối tượng cụ thể như: người có chỉ số sinh học phù hợp với mẫu tế bào, người đã lưu trữ tế bào gốc, người có điều kiện và khả năng thực hiện cấy ghép .v.v. Trong khi đó, thuốc tế bào gốc nếu được hoàn thiện thành công, sẽ có thể phục vụ cho bất kỳ đối tượng nào nhờ khắc phục được hầu hết các ưu điểm về cơ chế điều tiết miễn dịch và điều trị hiệu quả so với phương pháp cấy ghép.

Như đã nói ở trên, một ưu điểm nổi bật khác của thuốc tế bào gốc là chúng còn có thể được sản xuất với số lượng lớn và chất lượng nhất quán giữa từng lô sản xuất.

>>> Không những có tác dụng trong hỗ trợ điều trị bệnh, tế bào gốc có vai trò rất lớn trong thẫm mỹ: https://medezevn.com/vi/lam-dep-ma-khong-can-phau-thuat-xu-huong-lam-dep-hien-dai-p230 

Trong các ứng dụng lâm sàng, bên cạnh các loại thuốc tế bào gốc có chứa tế bào sống và toàn bộ tế bào gốc, các loại thuốc tế bào gốc mới có chứa các thành phần từ tế bào gốc cũng đang được phát triển và dự kiến sẽ sớm ra mắt.

Kết hợp lại với nhau, những khám phá đã nói ở trên cho thấy bình minh của một kỷ nguyên mới của liệu pháp tế bào gốc, tức là thuốc tế bào gốc. Chắc chắn, những lợi thế của thuốc tế bào gốc bao gồm giảm khả năng miễn dịch, dễ dàng xử lý, lưu trữ và giao hàng sẽ giúp thuốc tế bào gốc đóng một vai trò quan trọng và mới nổi trong y học tái tạo. Là một sản phẩm mới của dược phẩm, dự đoán rằng thuốc tế bào gốc sẽ đóng góp đáng kể cho cả ngành công nghiệp dược phẩm và y tế trong tương lai gần.

----

MEDEZE GROUP - VIỆT NAM

Hotline: 1900633686 (Miễn phí 24/7)

Email: info@medezevn.com

Change your languageEnglish